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Reduction of Z alpha-1 antitrypsin polymers in human iPSC-hepatocytes and mice by LRRK2 inhibitors

LRRK2 分泌物 自噬 激酶 抗胰蛋白酶-1缺乏症 阿尔法（金融） 小分子 药理学 癌症研究 细胞生物学 化学 生物 医学 生物化学 基因 免疫学 突变 细胞凋亡 结构效度 护理部 患者满意度
作者
Deniz Kent,Soon Seng Ng,Adam M. Syanda,Payam Khoshkenar,Riccardo Ronzoni,Chao Zheng Li,Marina Zieger,Cindy Greer,Stephanie B. Hatch,Joe M. Segal,Samuel J.I. Blackford,Yu Ri Im,V. Chowdary,Taylor Ismaili,Davide Danovi,Patrick A. Lewis,James A. Irving,Sunil Sahdeo,David A. Lomas,Daniel Ebner
出处
期刊：Hepatology [Wiley]
日期：2024-07-02
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1097/hep.0000000000000969
摘要
Alpha-1 antitrypsin deficiency (A1ATD) is a life-threatening condition caused by the inheritance of the serpin family A member 1 "Z" genetic variant driving alpha-1 antitrypsin (AAT) protein misfolding in hepatocytes. There are no approved medicines for this disease.
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