亲爱的研友该休息了!由于当前在线用户较少,发布求助请尽量完整的填写文献信息,科研通机器人24小时在线,伴您度过漫漫科研夜!身体可是革命的本钱,早点休息,好梦!

A New Generation of Gene Therapies as the Future of Wet AMD Treatment

黄斑变性 遗传增强 阿柏西普 临床试验 视网膜 疾病 血管抑制剂 基因 医学 眼科 生物 重症监护医学 生物信息学 贝伐单抗 外科 病理 遗传学 化疗
作者
Janusz Błasiak,Elżbieta Pawłowska,Justyna Ciupińska,Marcin Derwich,Joanna Szczepańska,Kai Kaarniranta
出处
期刊:International Journal of Molecular Sciences [MDPI AG]
卷期号:25 (4): 2386-2386
标识
DOI:10.3390/ijms25042386
摘要

Age-related macular degeneration (AMD) is an eye disease and the most common cause of vision loss in the Western World. In its advanced stage, AMD occurs in two clinically distinguished forms, dry and wet, but only wet AMD is treatable. However, the treatment based on repeated injections with vascular endothelial growth factor A (VEGFA) antagonists may at best stop the disease progression and prevent or delay vision loss but without an improvement of visual dysfunction. Moreover, it is a serious mental and financial burden for patients and may be linked with some complications. The recent first success of intravitreal gene therapy with ADVM-022, which transformed retinal cells to continuous production of aflibercept, a VEGF antagonist, after a single injection, has opened a revolutionary perspective in wet AMD treatment. Promising results obtained so far in other ongoing clinical trials support this perspective. In this narrative/hypothesis review, we present basic information on wet AMD pathogenesis and treatment, the concept of gene therapy in retinal diseases, update evidence on completed and ongoing clinical trials with gene therapy for wet AMD, and perspectives on the progress to the clinic of “one and done” therapy for wet AMD to replace a lifetime of injections. Gene editing targeting the VEGFA gene is also presented as another gene therapy strategy to improve wet AMD management.
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
daiyu完成签到,获得积分20
3秒前
打打应助wucl1990采纳,获得10
4秒前
洁净的钢笔完成签到 ,获得积分10
10秒前
汉堡包应助可靠向日葵采纳,获得10
16秒前
Yuzuruyan完成签到,获得积分10
18秒前
123456完成签到,获得积分10
20秒前
hwen1998完成签到 ,获得积分10
23秒前
111完成签到 ,获得积分10
23秒前
123456发布了新的文献求助10
28秒前
林利芳完成签到 ,获得积分10
33秒前
34秒前
汤万天完成签到,获得积分10
39秒前
57秒前
有只kangaroo应助科研通管家采纳,获得200
1分钟前
香蕉觅云应助科研通管家采纳,获得10
1分钟前
科研通AI2S应助科研通管家采纳,获得50
1分钟前
SciGPT应助科研通管家采纳,获得10
1分钟前
1分钟前
1分钟前
z123123完成签到,获得积分10
1分钟前
科研通AI2S应助可靠向日葵采纳,获得10
1分钟前
1分钟前
1分钟前
1分钟前
orixero应助苑阿宇采纳,获得10
1分钟前
充电宝应助鹿子采纳,获得10
1分钟前
万能图书馆应助寂川采纳,获得30
1分钟前
1分钟前
苑阿宇发布了新的文献求助10
1分钟前
2分钟前
漫殊发布了新的文献求助10
2分钟前
2分钟前
寂川完成签到,获得积分10
2分钟前
毛豆应助杰帅采纳,获得10
2分钟前
正直的大树完成签到,获得积分10
2分钟前
寂川发布了新的文献求助30
2分钟前
漫殊完成签到,获得积分10
2分钟前
杰帅完成签到,获得积分10
2分钟前
3分钟前
3分钟前
高分求助中
Agaricales of New Zealand 1: Pluteaceae - Entolomataceae 1040
Healthcare Finance: Modern Financial Analysis for Accelerating Biomedical Innovation 1000
지식생태학: 생태학, 죽은 지식을 깨우다 600
Mantodea of the World: Species Catalog Andrew M 500
海南省蛇咬伤流行病学特征与预后影响因素分析 500
Neuromuscular and Electrodiagnostic Medicine Board Review 500
ランス多機能化技術による溶鋼脱ガス処理の高効率化の研究 500
热门求助领域 (近24小时)
化学 医学 材料科学 生物 工程类 有机化学 生物化学 纳米技术 内科学 物理 化学工程 计算机科学 复合材料 基因 遗传学 物理化学 催化作用 细胞生物学 免疫学 电极
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 3463614
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 3057036
关于积分的说明 9055100
捐赠科研通 2746926
什么是DOI,文献DOI怎么找? 1507179
科研通“疑难数据库(出版商)”最低求助积分说明 696424
邀请新用户注册赠送积分活动 695936