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Multifaceted Approach for Quantification and Enzymatic Activity of Iduronate-2-Sulfatase to Support Developing Gene Therapy for Hunter Syndrome

粘多糖病Ⅱ型 酶替代疗法 亨特综合征 遗传增强 转基因 酶 内分泌学 内科学 酶分析 药理学 生物 医学 化学 基因 疾病 生物化学
作者
Patricia Franchi,Nadezhda V. Kulagina,Anna Ilinskaya,Brian K. Hoffpauir,Mark G. Qian,Hiroshi Sugimoto
出处
期刊：Aaps Journal [Springer Nature]
日期：2023-06-20 卷期号：25 (4) 被引量：2
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1208/s12248-023-00821-6
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