RNA Therapeutics - Research and Clinical Advancements

非编码RNA 小RNA 生物信息学 医学 环状RNA 药物开发 精密医学
作者
Rundong Feng,Suryaji Patil,Xiulan Zhao,Zhiping Miao,Airong Qian
出处
期刊:Frontiers in Molecular Biosciences [Frontiers Media SA]
卷期号:8 被引量:33
标识
DOI:10.3389/fmolb.2021.710738
摘要

RNA therapeutics involve the use of coding RNA such as mRNA as well as non-coding RNAs such as small interfering RNAs (siRNA), antisense oligonucleotides (ASO) to target mRNA, aptamers, ribozymes, and clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated (CRISPR/Cas) endonuclease to target proteins and DNA. Due to their diverse targeting ability and research in RNA modification and delivery systems, RNA-based formulations have emerged as suitable treatment options for many diseases. Therefore, in this article, we have summarized different RNA therapeutics, their targeting strategies, and clinical progress for various diseases as well as limitations; so that it might help researchers formulate new and advanced RNA therapeutics for various diseases. Additionally, U.S. Food and Drug Administration (USFDA)-approved RNA-based therapeutics have also been discussed.
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