A self-assembled DNA tetrahedron as a carrier for in vivo liver-specific delivery of siRNA

体内 四面体 DNA 化学 生物物理学 细胞生物学 纳米技术 计算生物学 生物化学 生物 材料科学 遗传学 结晶学
作者
Kyoung‐Ran Kim,Hyun Jegal,Jung-Hyun Kim,Dae‐Ro Ahn
出处
期刊:Biomaterials Science [The Royal Society of Chemistry]
卷期号:8 (2): 586-590 被引量:29
标识
DOI:10.1039/c9bm01769k
摘要

While siRNA is a potent therapeutic tool that can silence disease-causing mRNA, its in vivo potency can be compromised due to the lack of target tissue specificity. Here, we report a wireframe tetrahedral DNA nanostructure having a 20-mer duplex on each side that can be specifically distributed into the liver upon systemic administration. This liver-targeted DNA tetrahedron is employed as the carrier for liver-specific delivery of siRNA targeting ApoB1 mRNA, which is overexpressed in hypercholesterolemia. When delivered by a DNA tetrahedron, the siRNA can preferentially be accumulated in the liver and down-regulate the ApoB1 protein. As a result, the blood cholesterol level is also decreased by the siRNA. These results successfully demonstrate that the DNA tetrahedron is a promising carrier for liver-targeted delivery of therapeutic nucleic acids.
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