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Gene Therapy with Fidanacogene Elaparvovec in Adults with Hemophilia B
遗传增强
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作者
Adam Cuker,
Kaan Kavaklı,
Laurent Frenzel,
Jiaan‐Der Wang,
Jan Astermark,
M. Cerqueira,
Alfonso Iorio,
Olga Katsarou-Fasouli,
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John E.J. Rasko,
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出处
期刊：
The New England Journal of Medicine
[New England Journal of Medicine]
日期：2024-09-25
卷期号：391 (12): 1108-1118
被引量：1
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1056/nejmoa2302982
摘要
Fidanacogene elaparvovec, an adeno-associated virus (AAV) gene-therapy vector for hemophilia B containing a high-activity human factor IX variant (FIX-R338L/FIX-Padua), was associated with sustained factor IX activity in a phase 1-2a study.
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