The translational gap for gene therapies in low- and middle-income countries

疾病 范围(计算机科学) 医学 遗传增强 生物技术 基因组编辑 风险分析(工程) 生物信息学 重症监护医学 生物 基因 清脆的 遗传学 病理 计算机科学 程序设计语言
作者
Kevin W. Doxzen,Jennifer E. Adair,Yris Maria Fonseca-Bazzo,Daima Bukini,Kenneth Cornetta,Varsha Dalal,Renato Cunha,Suradej Hongeng,Geeta Jotwani,Cissy Kityo-Mutuluuza,Lakshmanan Krishnamurti,Johnny Mahlangu,Julie Makani,Vikram Mathews,Margareth C. Ozelo,Savita Rangarajan,Janine Scholefield,João Batista Silva Júnior,Joseph M. McCune
出处
期刊:Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science (AAAS)]
卷期号:16 (746)
标识
DOI:10.1126/scitranslmed.adn1902
摘要

Gene therapies are designed to address the root cause of disease. As scientific understanding of disease prevention, diagnosis, and treatment improves in tandem with technological innovation, gene therapies have the potential to become safe and effective treatment options for a wide range of genetic and nongenetic diseases. However, as the medical scope of gene therapies expands, consideration must be given to those who will benefit and what proactive steps must be taken to widen development and access potential, particularly in regions carrying a high disease burden.

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