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BBB-targeted GAA delivered as gene therapy treats CNS and muscle in Pompe disease model mice

遗传增强 疾病 基因 神经科学 医学 肌肉疾病 生物 生物信息学 遗传学 病理
作者
Maria Praggastis,Kirsten Gale,Andrew D. Baik,Philip Calafati,Nina Aaron,Nyanza J. Rothman,Xiaoli Zhang,Nicholas Giovannone,E. Shelley Hwang,Aris Economides,Katherine D. Cygnar
出处
期刊：Molecular Genetics and Metabolism [Elsevier]
日期：2022-02-01 卷期号：135 (2): S100-S100
标识
DOI：10.1016/j.ymgme.2021.11.263
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