Gene therapy restores dopamine transporter expression and ameliorates pathology in iPSC and mouse models of infantile parkinsonism

神经病理学 多巴胺转运体 帕金森病 多巴胺 医学 多巴胺能 运输机 遗传增强 生物 神经科学 病理 疾病 遗传学 基因
作者
Joanne Ng,Serena Barral,Carmen De La Fuente Barrigon,Gabriele Lignani,Fatma A. Erdem,Rebecca L. Wallings,Riccardo Privolizzi,Giada Rossignoli,Haya Alrashidi,Sonja Heasman,Esther Meyer,Adeline Ngoh,Simon Pope,Rajvinder Karda,Dany Perocheau,Julien Baruteau,Natalie Suff,Juan Antinao Díaz,Stéphanie Schorge,Jane Vowles
出处
期刊:Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science]
卷期号:13 (594) 被引量:39
标识
DOI:10.1126/scitranslmed.aaw1564
摘要

Viral vectors restore dopamine transporter function and ameliorate neuropathology in iPSC-derived neurons and a mouse model of infantile parkinsonism.
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