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The FDA and Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy
医学
杜氏肌营养不良
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物理医学与康复
基因
内科学
遗传学
生物
作者
David M. Rind
出处
期刊：
JAMA
[American Medical Association]
日期：2024-05-01
卷期号：331 (20): 1705-1705
被引量：16
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1001/jama.2024.5613
摘要
This Viewpoint examines the appropriateness of FDA accelerated approval of novel gene therapies to treat boys with Duchenne muscular dystrophy following clinical trials with surrogate outcomes that did not demonstrate net benefits.
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