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The FDA and Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy

医学杜氏肌营养不良临床试验肌营养不良遗传增强物理疗法物理医学与康复基因内科学遗传学生物

作者

David M. Rind

出处

期刊：JAMA [American Medical Association]
日期：2024-05-01 卷期号：331 (20): 1705-1705 被引量：4

链接

标识

DOI：10.1001/jama.2024.5613

摘要

This Viewpoint examines the appropriateness of FDA accelerated approval of novel gene therapies to treat boys with Duchenne muscular dystrophy following clinical trials with surrogate outcomes that did not demonstrate net benefits.

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