Knocking down barriers: advances in siRNA delivery

RNA干扰 基因沉默 临床试验 小干扰RNA 药物发现 医学 生物信息学 生物 核糖核酸 计算生物学 基因 遗传学
作者
Kathryn A. Whitehead,Robert Langer,Daniel G. Anderson
出处
期刊:Nature Reviews Drug Discovery [Springer Nature]
卷期号:8 (2): 129-138 被引量:2762
标识
DOI:10.1038/nrd2742
摘要

In the 10 years that have passed since the Nobel prize-winning discovery of RNA interference (RNAi), billions of dollars have been invested in the therapeutic application of gene silencing in humans. Today, there are promising data from ongoing clinical trials for the treatment of age-related macular degeneration and respiratory syncytial virus. Despite these early successes, however, the widespread use of RNAi therapeutics for disease prevention and treatment requires the development of clinically suitable, safe and effective drug delivery vehicles. Here, we provide an update on the progress of RNAi therapeutics and highlight novel synthetic materials for the encapsulation and intracellular delivery of nucleic acids.
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