医学
脊髓性肌萎缩
运动神经元
前瞻性队列研究
肌萎缩侧索硬化
萎缩
进行性肌萎缩
自然史研究
物理医学与康复
形状记忆合金*
疾病
自然史
下运动神经元
物理疗法
内科学
运动神经元病
病理
SMN1型
组合数学
数学
作者
Enrico Bertini,Eugenio Mercuri
标识
DOI：10.1038/nrneurol.2017.189
摘要
Effective drug development for infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA) requires a meaningful understanding of disease progression and reliable biomarkers. A new report presents the results of a longitudinal, multicentre, prospective natural history study of SMA, which are critical for the research of future therapies.
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