β-Thalassemias

医学 地中海贫血 贫血 造血 遗传增强 造血干细胞移植 珠蛋白 血红蛋白 干细胞 移植 免疫学 基因 内科学 遗传学 生物
作者
Alì Taher,Khaled M. Musallam,Maria Domenica Cappellini
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
卷期号:384 (8): 727-743 被引量:217
标识
DOI:10.1056/nejmra2021838
摘要

Defective synthesis of the β-globin chain causes recessively inherited disorders characterized by inadequate hemoglobin production and chronic anemia. Transfusion may lead to iron overload. Hematopoietic stem-cell transplantation may be curative. Gene therapy holds promise for reversing anemia.
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