Base-Edited CAR7 T Cells for Relapsed T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia

清脆的 胞嘧啶 白血病 脱氨基 淋巴细胞白血病 胞苷 胸腺嘧啶 DNA 胞苷脱氨酶 回文 分子生物学 癌症研究 化学 生物 基因 生物化学 遗传学
作者
Robert Chiesa,Christos Georgiadis,Farhatullah Syed,Hong Zhan,Annie Etuk,Soragia Athina Gkazi,Roland Preece,Giorgio Ottaviano,Toni Braybrook,Jan Chu,Agnieszka Kubat,Stuart Adams,Rebecca Thomas,Kimberly Gilmour,David O’Connor,Ajay Vora,Waseem Qasim
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
卷期号:389 (10): 899-910 被引量:105
标识
DOI:10.1056/nejmoa2300709
摘要

Cytidine deamination that is guided by clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) can mediate a highly precise conversion of one nucleotide into another — specifically, cytosine to thymine — without generating breaks in DNA. Thus, genes can be base-edited and rendered inactive without inducing translocations and other chromosomal aberrations. The use of this technique in patients with relapsed childhood T-cell leukemia is being investigated.
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