Why do we not have more drugs approved for MDS? A critical viewpoint on novel drug development in MDS

医学 骨髓增生异常综合症 药物开发 临床试验 疾病 重症监护医学 药品 肿瘤科 生物信息学 内科学 药理学 骨髓 生物
作者
Stacey M. Frumm,Shai Shimony,Richard M. Stone,Daniel J. DeAngelo,Jan Phillipp Bewersdorf,Amer M. Zeidan,Maximilian Stahl
出处
期刊:Blood Reviews [Elsevier]
卷期号:60: 101056-101056 被引量:5
标识
DOI:10.1016/j.blre.2023.101056
摘要

Approval of new agents to treat higher risk (HR) myelodysplastic syndrome (MDS) has stalled since the approval of DNA methyltransferase inhibitors (DNMTi). In addition, the options for patients with lower risk (LR) MDS who have high transfusion needs and do not harbor ring sideroblasts or 5q- syndrome are limited. Here, we review the current treatment landscape in MDS and identify areas of unmet need, such as treatment after failure of erythropoiesis-stimulating agents or DNMTis, TP53-mutated disease, and MDS with potentially targetable mutations. We discuss how our understanding of MDS pathogenesis can inform therapy development, including treating HR-MDS similarly to AML and pursuing therapies to address splicing factor mutations and dysregulated inflammation. We then bring a critical lens to current methodology of MDS studies and propose solutions to improve the efficiency and yield of these clinical trials, including using the most meaningful response metrics and expanding enrollment.
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