The landscape of nanoparticle-based siRNA delivery and therapeutic development

纳米载体 转染 小干扰RNA 基因传递 脂质体 化学 RNA干扰 药物输送 基因沉默 细胞内 纳米技术 核糖核酸 生物化学 材料科学 基因
作者
Muhammad Moazzam,Jun Zhang,Abid Hussain,Xiaotong Yu,Jia Huang,Yuanyu Huang
出处
期刊:Molecular Therapy [Elsevier BV]
卷期号:32 (2): 284-312 被引量:44
标识
DOI:10.1016/j.ymthe.2024.01.005
摘要

Five small interfering RNA (siRNA)-based therapeutics have been approved by the Food and Drug Administration (FDA), namely patisiran, givosiran, lumasiran, inclisiran, and vutrisiran. Besides, siRNA delivery to the target site without toxicity is a big challenge for researchers, and naked-siRNA delivery possesses several challenges, including membrane impermeability, enzymatic degradation, mononuclear phagocyte system (MPS) entrapment, fast renal excretion, endosomal escape, and off-target effects. The siRNA therapeutics can silence any disease-specific gene, but their intracellular and extracellular barriers limit their clinical applications. For this purpose, several modifications have been employed to siRNA for better transfection efficiency. Still, there is a quest for better delivery systems for siRNA delivery to the target site. In recent years, nanoparticles have shown promising results in siRNA delivery with minimum toxicity and off-target effects. Patisiran is a lipid nanoparticle (LNP)-based siRNA formulation for treating hereditary transthyretin-mediated amyloidosis that ultimately warrants the use of nanoparticles from different classes, especially lipid-based nanoparticles. These nanoparticles may belong to different categories, including lipid-based, polymer-based, and inorganic nanoparticles. This review briefly discusses the lipid, polymer, and inorganic nanoparticles and their sub-types for siRNA delivery. Finally, several clinical trials related to siRNA therapeutics are addressed, followed by the future prospects and conclusions.
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