SMN1型
脊髓性肌萎缩
形状记忆合金*
基因组编辑
生物
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算法
作者
Mandana Arbab,Żaneta Matuszek,Kaitlyn M. Kray,Ailing Du,Gregory A. Newby,Anton J. Blatnik,Aditya Raguram,Michelle F. Richter,Kevin T. Zhao,Jonathan M. Levy,Max W. Shen,W. David Arnold,Dan Wang,Jun Xie,Guangping Gao,Arthur H.M. Burghes,David R. Liu
出处
期刊：Science
[American Association for the Advancement of Science]
日期：2023-03-30
卷期号：380 (6642)
被引量：69
标识
DOI：10.1126/science.adg6518
摘要
Spinal muscular atrophy (SMA), the leading genetic cause of infant mortality, arises from survival motor neuron (SMN) protein insufficiency resulting from
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