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Gene replacement therapy for spinal muscular atrophy: safety and preliminary efficacy in a Brazilian cohort

形状记忆合金* 脊髓性肌萎缩 医学 队列 内科学 外科 回顾性队列研究 疾病 数学 组合数学
作者
Rodrigo de Holanda Mendonça,Adriana Banzzatto Ortega,Ciro Matsui,Vanessa van der Linden,Marcelo Kerstenetzky,Luís Fernando Grossklauss,Elizabeth L. Silveira-Lucas,Graziela Jorge Polido,Edmar Zanoteli
出处
期刊：Gene Therapy [Springer Nature]
日期：2024-06-05
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1038/s41434-024-00456-y
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