Formulation and clinical evaluation of carbidopa/levodopa oral solution for the treatment of sepiapterin reductase deficiency

卡比多巴 左旋多巴 医学 剂型 立即释放 药理学 药品 药店 重症监护医学 内科学 疾病 家庭医学 帕金森病
作者
Evelina Maines,Giorgio Temporin,Michela Fedrizzi,Alessandra Pasqualini,Lorenzo Junior Masnata,Annalisa Campomori,Alessandro Iodice,Giovanni Piccoli,Massimo Soffiati,Roberto Franceschi,Silvana Anna Maria Urru
出处
期刊:European Journal of Pharmaceutics and Biopharmaceutics [Elsevier]
卷期号:203: 114429-114429
标识
DOI:10.1016/j.ejpb.2024.114429
摘要

sepiapterine reductase deficiency (SRD) is a rare levodopa (L-dopa)-responsive disorder treated with a combination therapy of controlled-release L-dopa and carbidopa. The currently available formulation of controlled-release carbidopa/L-dopa does not entirely meet the requirements for the long-term therapy in pediatric patients. In fact, administration of a manufactured tablet at a dose intended for adults necessitates its adjustment to the child's needs, as the splitting of the tablet into smaller portions or its dilution in water. It's essential to emphasize that tablets must not be crushed, as this can compromise the controlled-release mechanism and affect the efficacy of the medication. At the moment, commercial liquid formulations are not available. Given these limitations, in house drug preparation in hospitals and community pharmacies is a valid option to ensure the proper therapeutic management of these patients.
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