Unlocking the Therapeutic Potential of Locked Nucleic Acids through Lipid Nanoparticle Delivery

核酸 固体脂质纳米粒 纳米颗粒 化学 纳米技术 计算生物学 生物化学 材料科学 生物
作者
Shahd Qassem,Inbal Hazan‐Halevy,Dor Breier,Dor Breier,Inbal Hazan‐Halevy
出处
期刊:Molecular therapy. Nucleic acids [Elsevier]
卷期号:35 (2): 102224-102224
标识
DOI:10.1016/j.omtn.2024.102224
摘要

Locked nucleic acids (LNAs) are a subtype of antisense oligonucleotides (ASOs) that are characterized by a bridge within the sugar moiety. LNAs owe their robustness to this chemical modification, which as the name suggests, locks it in one conformation. This perspective includes two components: a general overview on ASOs from one side and on delivery issues focusing on lipid nanoparticles (LNPs) on the other side. Throughout, a screening of the ongoing clinical trials involving ASOs is given, as well as a take on the versatility and challenges of using LNAs. Finally, we highlight the potential of LNPs as carriers for the successful delivery of LNAs.
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