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Liver-directed AAV gene therapy normalizes disease symptoms and provides cross-correction in a mouse model of lysosomal acid lipase deficiency

遗传增强脂肪酶疾病基因肝病生物医学酶生物化学内科学

作者

Patricia Lam,Deborah A. Zygmunt,Anna Ashbrook,Cong Yan,Hong Du,Paul T. Martin

出处

期刊：Molecular Therapy [Elsevier BV]
日期：2024-10-30 卷期号：32 (12): 4272-4284 被引量：1

链接

标识

DOI：10.1016/j.ymthe.2024.10.022

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