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Progress of delivery methods for CRISPR-Cas9

清脆的 Cas9 基因组编辑 计算生物学 引导RNA 核酸酶 生物 计算机科学 基因 遗传学
作者
Wu Yang,Jiaqi Yan,Pengzhen Zhuang,Tao Ding,Yu Chen,Yu Zhang,Hongbo Zhang,Wenguo Cui
出处
期刊:Expert Opinion on Drug Delivery [Taylor & Francis]
卷期号:19 (8): 913-926 被引量:27
标识
DOI:10.1080/17425247.2022.2100342
摘要

Gene therapy is becoming increasingly common in clinical practice, giving hope for the correction of a wide range of human diseases and defects. The CRISPR/Cas9 system, consisting of the Cas9 nuclease and single-guide RNA (sgRNA), has revolutionized the field of gene editing. However, efficiently delivering the CRISPR-Cas9 to the target organ or cell remains a significant challenge. In recent years, with rapid advances in nanoscience, materials science, and medicine, researchers have developed various technologies that can deliver CRISPR-Cas9 in different forms for in vitro and in vivo gene editing. Here, we review the development of the CRISPR-Cas9 and describe the delivery forms and the vectors that have emerged in CRISPR-Cas9 delivery, summarizing the key barriers and the promising strategies that vectors currently face in delivering the CRISPR-Cas9.With the rapid development of CRISPR-Cas9, delivery methods are becoming increasingly important in the in vivo delivery of CRISPR-Cas9.CRISPR-Cas9 is becoming increasingly common in clinical trials. However, the complex nuclease and protease environment is a tremendous challenge for in vivo clinical applications. Therefore, the development of delivery methods is highly likely to take the application of CRISPR-Cas9 technology to another level.
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