Gene therapy for intracranial aneurysms: systemic review

医学 PDGFRB公司 发病机制 动脉瘤 体细胞 靶向治疗 基因 癌症研究 生物信息学 病理 癌症 放射科 内科学 遗传学 生物
作者
Malia McAvoy,Buddy D. Ratner,Manuel Ferreira,Michael R. Levitt
出处
期刊:Journal of NeuroInterventional Surgery [BMJ]
卷期号:: jnis-021843
标识
DOI:10.1136/jnis-2024-021843
摘要

Treatment of intracranial aneurysms is currently limited to invasive surgical and endovascular modalities, and some aneurysms are not treatable with these methods. Identification and targeting of specific molecular pathways involved in the pathogenesis of aneurysms may improve outcomes. Low frequency somatic variants found in cancer related genes have been linked to intracranial aneurysm development. In particular, mutations in the PDGFRB gene lead to constitutively activated ERK and nuclear factor κB signaling pathways, which can be targeted with tyrosine kinase inhibitors. In this review, we describe how low frequency somatic variants in oncogenic and other genes affect the pathogenesis of aneurysm development, with a focus on gene therapy applications, such as endovascular in situ delivery of chemotherapeutics.
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