Interpretation of the clinical practice guideline for treatment of rapidly progressive autosomal dominant polycystic kidney disease with tolvaptan

常染色体显性多囊肾病（autosomal dominant polycystic kidney disease，ADPKD）是最常见的单基因遗传性肾病。近年来，几项大型临床随机对照试验表明，托伐普坦（tolvaptan）能有效抑制ADPKD患者肾囊肿生长，延缓肾功能恶化。目前，该药已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗快速进展型成年ADPKD患者。2018年10月，美国肾脏病学会会刊在线发表了托伐普坦治疗快速进展型ADPKD的临床实践指南，详尽介绍了应用托伐普坦治疗ADPKD的适宜人群、药物剂量选择以及不良反应评估与处理等内容。本文即为该项指南的解读。