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 Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial Onasemnogene abeparvovec基因治疗有症状的婴儿型脊髓性肌萎缩症（STR1VE-EU）：一项开放、单组、多中心、3期试验
相关领域
医学
脊髓性肌萎缩
SMN1型
人口
临床终点
临床试验
儿科
内科学
疾病
环境卫生
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| 其它 |
期刊：Lancet Neurology 作者：Eugenio Mercuri; Francesco Muntoni; Giovanni Baranello; Riccardo Masson; Odile Boespflug‐Tanguy; et al 出版日期：2021-09-15 |
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