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Safety and efficacy of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH part 2): secondary analyses from an open-label trial
利培酮治疗1型脊髓性肌萎缩症的安全性和有效性(FIREFISH第2部分):一项开放性试验的二次分析
相关领域
脊髓性肌萎缩
医学
萎缩
儿科
临床终点
不利影响
临床试验
内科学
外科
疾病
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期刊:Lancet Neurology 作者:Riccardo Masson; Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska; Kristy Rose; Laurent Servais; Hui Xiong; et al 出版日期:2022-12-01 |
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