Ataxia with giant axonopathy in Acbd5-deficient mice halted by adeno-associated virus gene therapy

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标题	Ataxia with giant axonopathy in Acbd5-deficient mice halted by adeno-associated virus gene therapy 腺相关病毒基因治疗阻止Acbd5缺陷小鼠共济失调伴巨轴突病相关领域共济失调白质营养不良生物浦肯野细胞小脑神经科学肾上腺脑白质营养不良腺相关病毒突变体表型再髓鞘化神经退行性变小脑共济失调遗传增强细胞生物学内科学中枢神经系统髓鞘遗传学基因医学载体（分子生物学）疾病重组DNA 过氧化物酶体
网址	https://doi.org/10.1093/brain/awad407
DOI	10.1093/brain/awad407 doi
其它	期刊：Brain 作者：Luís Granadeiro; Violeta Enríquez Zarralanga; Ricardo Abreu da Rosa; Filipa Franquinho; Sofia Lamas; et al 出版日期：2023-12-07
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