Gene replacement therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy aged 24 months or younger and bodyweight up to 15 kg: an observational cohort study

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标题	Gene replacement therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy aged 24 months or younger and bodyweight up to 15 kg: an observational cohort study onasemnogene abeparvovec基因替代治疗24个月或更小且体重不超过15 kg的脊髓性肌萎缩患儿：一项观察性队列研究相关领域医学脊髓性肌萎缩队列儿科不利影响物理疗法内科学外科疾病
网址	https://doi.org/10.1016/s2352-4642(21)00287-x
DOI	10.1016/s2352-4642(21)00287-x doi
其它	期刊：The Lancet Child & Adolescent Health 作者：Claudia Weiß; Andreas Ziegler; Lena‐Luise Becker; Jessika Johannsen; Heiko Brennenstuhl; et al 出版日期：2021-10-29
求助人	旅途之人在 2025-03-16 23:08:42 发布自四川，悬赏 10 积分
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