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 Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial 利培酮每日一次治疗2型和非活动性3型脊髓性肌萎缩症的安全性和有效性（SUNFISH第2部分）：一项3期、双盲、随机、安慰剂对照试验
相关领域
医学
脊髓性肌萎缩
安慰剂
萎缩
临床终点
物理疗法
不利影响
内科学
随机对照试验
物理医学与康复
疾病
病理
替代医学
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| 其它 | Mercuri E, Deconinck N, Mazzone ES, Nascimento A, Oskoui M, Saito K, Vuillerot C, Baranello G, Boespflug-Tanguy O, Goemans N, Kirschner J, Kostera-Pruszczyk A, Servais L, Gerber M, Gorni K, Khwaja O, Kletzl H, Scalco RS, Staunton H, Yeung WY, Martin C, Fontoura P, Day JW; SUNFISH Study Group. Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2022 Jan;21(1):42-52. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00367-7. Erratum in: Lancet Neurol. 2022 Feb;21(2):e2. doi: 10.1016/S1474-4422(22)00006-0. Erratum in: Lancet Neurol. 2022 Mar;21(3):e3. doi: 10.1016/S1474-4422(22)00038-2. Erratum in: Lancet Neurol. 2022 May;21(5):e5. doi: 10.1016/S1474-4422(22)00141-7. PMID: 34942136. |
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