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 Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial cipaglucosidase α联合miglustat与alglucosidase α联合安慰剂治疗迟发性Pompe病（PROPEL）的安全性和有效性：一项国际、随机、双盲、平行组、3期试验
相关领域
医学
安慰剂
双盲
内科学
物理疗法
儿科
病理
替代医学
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期刊：The Lancet Neurology 作者：Benedikt Schoser; Mark Roberts; Barry J. Byrne; Sheela Sitaraman; Hai Jiang; et al 出版日期：2021-11-17 |
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