Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy: the Phase III SPR1NT trial

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标题	Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy: the Phase III SPR1NT trial Onasemnogene abeparvovec治疗有脊髓性肌萎缩风险的SMN2三个拷贝的症状前婴儿：III期SPR1NT试验相关领域脊髓性肌萎缩 SMN1型医学形状记忆合金* 儿科不利影响内科学疾病数学组合数学
网址	https://doi.org/10.1038/s41591-022-01867-3
DOI	10.1038/s41591-022-01867-3 doi
其它	期刊：Nature Medicine 作者：Kevin A. Strauss; Michelle A. Farrar; Francesco Muntoni; Kayoko Saito; Jerry R Mendell; et al 出版日期：2022-06-17
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