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标题
A deep intronic splice–altering AIRE variant causes APECED syndrome through antisense oligonucleotide-targetable pseudoexon inclusion
深度内含子剪接改变AIRE变异体通过反义寡核苷酸靶向假外显子包含导致APECED综合征
相关领域
剪接 寡核苷酸 遗传学 生物 RNA剪接 内含子 医学 基因 癌症研究 核糖核酸
网址
https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adk0845
AI链接 nih.govdoi.org
DOI
10.1126/scitranslmed.adk0845 doi
其它 期刊：Science Translational Medicine
作者：Sebastian Ochoa; Amy P. Hsu; Andrew J. Oler; Dhaneshwar Kumar; Daniel Chauss; et al
出版日期：2024-09-18
求助人
大虫 在 2024-12-19 09:56:20 发布自安徽，悬赏 10 积分
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