P50 A phase 1/2 randomized, placebo-controlled, multiple ascending dose study (ACHIEVE) of DYNE-101 in individuals with myotonic dystrophy type 1 (DM1)

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标题	P50 A phase 1/2 randomized, placebo-controlled, multiple ascending dose study (ACHIEVE) of DYNE-101 in individuals with myotonic dystrophy type 1 (DM1) P50 1型强直性肌营养不良（DM1）患者DYNE-101的1/2期随机、安慰剂对照、多剂量递增研究（ACHIEVE）相关领域强直性营养不良耐受性医学药效学 RNA剪接安慰剂队列内科学不利影响药理学药代动力学核糖核酸病理生物遗传学基因替代医学
网址	https://doi.org/10.1016/j.nmd.2023.07.031
DOI	10.1016/j.nmd.2023.07.031 doi
其它	期刊：Neuromuscular disorders 作者：Douglas C. Wolf; Chris Mix; Baoqin Han; A. Dugar; Wildon Farwell 出版日期：2023-10-01
求助人	万默在 2024-04-17 19:14:43 发布自北京，悬赏 10 积分
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