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Hematopoietic stem cell gene therapy improves outcomes in a clinically relevant mouse model of Multiple Sulfatase Deficiency
造血干细胞基因治疗改善临床相关多发性硫酸酯酶缺乏症小鼠模型的预后
相关领域
异染性白质营养不良
硫酸酯酶
遗传增强
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期刊:Molecular Therapy 作者:Vi Pham; Lucas Tricoli; Xinying Hong; Parith Wongkittichote; Carlo Castruccio Castracani; et al 出版日期:2024-08-01 |
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