A randomised phaseIIstudy of azacitidine (AZA) alone or with Lenalidomide (LEN), Valproic acid (VPA) or Idarubicin (IDA) inhigher‐Risk MDSor low blastAML:GFM's “pick a winner” trial, with the impact of somatic mutations

来那度胺 阿扎胞苷 去甲柔比星 医学 骨髓增生异常综合症 内科学 丙戊酸 胃肠病学 药理学 多发性骨髓瘤 阿糖胞苷 化疗 化学 癫痫 骨髓 DNA甲基化 生物化学 基因表达 精神科 基因
作者
Lionel Adès,Nicolas Duployez,Agnès Guerci‐Bresler,Kamel Laribi,Pierre Péterlin,Norbert Vey,Sylvain Thépot,Stefan Wickenhauser,Hacène Zerazhi,Aspassia Stamatoullas,Eric Wattel,Christian Récher,Andréa Toma,Sophie Dimicoli‐Salazar,Thorsten Braun,Odile Beyne‐Rauzy,Jean‐Pierre Marolleau,Stéphane Chèze,Sophie Park,Thomas Cluzeau,Stanislas Nimubona,Dominique Bordessoule,Riad Benramdane,Bruno Quesnel,Shanti Amé,Stéphane de Botton,Fathia Chermat,Claude Preudhomme,Sylvie Chevret,Pierre Fenaux
出处
期刊:British Journal of Haematology [Wiley]
卷期号:198 (3): 535-544 被引量:16
标识
DOI:10.1111/bjh.18193
摘要

Abstract In order to improve the outcome observed with azacitidine (AZA) in higher‐risk Myelodysplastic syndrome (MDS), its combination with other drugs in MDS must be evaluated. So far, no combination has not been shown to be more effective than AZA alone. AZA‐PLUS was a phase II trial that, in a “pick a winner” approach, randomly assigned patients with higher‐risk MDS, CMML and low blast count AML to: AZA; AZA plus lenalidomide; AZA plus Valproic Acid or AZA plus Idarubicin. 322 patients were included. After six cycles, 69 (21.4%) CR + PR were observed with no benefit from any combination. Median EFS and OS were 17.2 and 19.7 months in the whole cohort, respectively, with no difference across randomised arms. Infection and rates of hospitalisation during the first six cycles were higher in the AZA‐LEN And AZA‐IDA arm, related to increased myelosuppression. Factors associated with better response were IPSS, favourable or intermediate karyotype, haemoglobin, lower circulating blast count, fibrinogen level and lower LDH, while poorer survival was seen in therapy‐related MDS and, in the case of TP53 , PTPN11 or CSF3R mutation. The combinations used did not improve the outcome obtained with AZA alone. However, our “pick a winner” randomised strategy may remain useful with potentially more active drugs to be tested in combination with AZA.
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
更新
PDF的下载单位、IP信息已删除 (2025-6-4)

科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
量子星尘发布了新的文献求助10
1秒前
猪猪侠发布了新的文献求助10
1秒前
玛卡巴卡发布了新的文献求助10
2秒前
3秒前
3秒前
3秒前
Bryan应助Wenhao采纳,获得10
4秒前
帅帅完成签到,获得积分20
5秒前
向北完成签到,获得积分10
6秒前
6秒前
研友_qZ6V1Z完成签到,获得积分10
6秒前
猪猪侠完成签到,获得积分10
6秒前
7秒前
8秒前
czz发布了新的文献求助10
8秒前
Han发布了新的文献求助10
8秒前
8秒前
桐桐应助Rosie采纳,获得10
9秒前
10秒前
沉淀体育生完成签到,获得积分10
11秒前
song发布了新的文献求助10
11秒前
12秒前
奋斗的菀发布了新的文献求助10
13秒前
1101592875完成签到,获得积分10
13秒前
毛哥发布了新的文献求助10
14秒前
fuje发布了新的文献求助10
15秒前
权归尘发布了新的文献求助10
16秒前
元元发布了新的文献求助10
16秒前
17秒前
JasonSun发布了新的文献求助10
17秒前
七十三度完成签到,获得积分10
18秒前
11完成签到,获得积分10
19秒前
21秒前
21秒前
21秒前
22秒前
czz完成签到,获得积分20
22秒前
22发布了新的文献求助10
22秒前
23秒前
redking发布了新的文献求助10
23秒前
高分求助中
A new approach to the extrapolation of accelerated life test data 1000
Picture Books with Same-sex Parented Families: Unintentional Censorship 700
ACSM’s Guidelines for Exercise Testing and Prescription, 12th edition 500
Nucleophilic substitution in azasydnone-modified dinitroanisoles 500
不知道标题是什么 500
Indomethacinのヒトにおける経皮吸収 400
Effective Learning and Mental Wellbeing 400
热门求助领域 (近24小时)
化学 材料科学 医学 生物 工程类 有机化学 生物化学 物理 内科学 纳米技术 计算机科学 化学工程 复合材料 遗传学 基因 物理化学 催化作用 冶金 细胞生物学 免疫学
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 3975836
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 3520174
关于积分的说明 11201364
捐赠科研通 3256576
什么是DOI,文献DOI怎么找? 1798362
邀请新用户注册赠送积分活动 877539
科研通“疑难数据库(出版商)”最低求助积分说明 806426