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Secondary failure of lentiviral vector gene therapy in a cerebral adrenoleukodystrophy patient with an ABCD1 whole-gene deletion

肾上腺脑白质营养不良 遗传增强 医学 病毒载体 造血干细胞移植 基因 生物 内科学 移植 遗传学 过氧化物酶体 重组DNA
作者
Troy C. Lund,Paul J. Orchard,David Nascene,Carina J. King,Jennifer Braun,Stuti Thakkar,Wilaiwan Durose,Ilya Shestopalov,Himal L. Thakar,Ashish Gupta
出处
期刊：Molecular Therapy [Elsevier]
日期：2024-08-06 卷期号：32 (10): 3313-3317 被引量：1
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1016/j.ymthe.2024.08.005
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