Personalised medicine in juvenile dermatomyositis: From novel insights in disease mechanisms to changes in clinical practice

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作者
Saskia R. Veldkamp,Femke van Wijk,Annet van Royen‐Kerkhof,Marc H.A. Jansen
出处
期刊:Best Practice & Research: Clinical Rheumatology [Elsevier]
卷期号:: 101976-101976
标识
DOI:10.1016/j.berh.2024.101976
摘要

Juvenile dermatomyositis is characterized by childhood-onset chronic inflammation of the muscles and skin, with potential involvement of other organs. Patients are at risk for long-term morbidity due to insufficient disease control and steroid-related toxicity. Personalised treatment is challenged by a lack of validated tools that can reliably predict treatment response and monitor ongoing (subclinical) inflammation, and by a lack of evidence regarding the best choice of medication for individual patients. A better understanding of the involved disease mechanisms could reveal potential biomarkers and novel therapeutic targets. In this review, we highlight the most relevant immune and non-immune mechanisms, elucidating the effects of interferon overexpression on tissue alongside the interplay between the interferon signature, mitochondrial function, and immune cells. We review mechanism-based biomarkers that are promising for clinical implementation, and the latest advances in targeted therapy development. Finally, we discuss key steps needed for translating these discoveries into clinical practice.
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