Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice

造血 干细胞 骨髓 祖细胞 移植 基因组编辑 遗传增强 珠蛋白 细胞生物学 生物 免疫学 癌症研究 基因 医学 遗传学 清脆的 内科学
作者
Gregory A. Newby,Jonathan Yen,Kaitly J. Woodard,Thiyagaraj Mayuranathan,Cícera R. Lazzarotto,Yichao Li,Heather Sheppard,Shaina N. Porter,Yu Yao,Kalin Mayberry,Kelcee A. Everette,Yoonjeong Jang,Christopher J. Podracky,Elizabeth Thaman,Christophe Lechauve,Akshay Sharma,Jordana M. Henderson,Michelle F. Richter,Kevin T. Zhao,Shannon M. Miller,Tina Wang,Luke W. Koblan,Anton P. McCaffrey,John F. Tisdale,Theodosia A. Kalfa,Shondra M. Pruett‐Miller,Shengdar Q. Tsai,Mitchell J. Weiss,David R. Liu
出处
期刊:Nature [Springer Nature]
卷期号:595 (7866): 295-302 被引量:243
标识
DOI:10.1038/s41586-021-03609-w
摘要

Sickle cell disease (SCD) is caused by a mutation in the β-globin gene HBB
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