Treatment of concomitant myasthenia gravis and Lambert-Eaton myasthenic syndrome with autologous CD19-targeted CAR T cells

重症肌无力 郎伯综合征 相伴的 CD19 医学 乙酰胆碱受体 自身抗体 神经肌肉传递 免疫学 自身免疫性疾病 内科学 抗原 抗体 受体
作者
Jeremias Motte,Melissa Sgodzai,Christiane Schneider‐Gold,Nina K. Steckel,Thomas Mika,Tobias Hegelmaier,Dominic C. Borie,Aiden Haghikia,Dimitrios Mougiakakos,Roland Schroers,Ralf Gold
出处
期刊:Neuron [Elsevier]
卷期号:112 (11): 1757-1763.e2 被引量:10
标识
DOI:10.1016/j.neuron.2024.04.014
摘要

Myasthenia gravis (MG) and Lambert-Eaton myasthenic syndrome (LEMS) are autoimmune disorders affecting neuromuscular transmission. Their combined occurrence is rare, and treatment remains challenging. Two women diagnosed with concomitant MG/LEMS experienced severe, increasing disease activity despite multiple immunotherapies. Anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T cells have shown promise for treating autoimmune diseases. This report details the safe application of anti-CD19 CAR T cells for treating concomitant MG/LEMS. After CAR T cell therapy, both patients experienced rapid clinical recovery and regained full mobility. Deep B cell depletion and normalization of acetylcholine receptor and voltage-gated calcium channel N-type autoantibody levels paralleled major neurological responses. Within 2 months, both patients returned to everyday life, from wheelchair dependency to bicycling and mountain hiking, and remain stable at 6 and 4 months post-CAR T cell infusion, respectively. This report highlights the potential for anti-CD19 CAR T cells to achieve profound clinical effects in the treatment of neuroimmunological diseases.
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