Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles

清脆的 Cas9 基因组编辑 亚基因组mRNA 核糖核酸 引导RNA 信使核糖核酸 细胞生物学 计算生物学 生物 基因 遗传学
作者
Ji Liu,Jin Chang,Ying Jiang,Xiandi Meng,Tianmeng Sun,Lanqun Mao,Qiaobing Xu,Ming Wang
出处
期刊:Advanced Materials [Wiley]
卷期号:31 (33) 被引量:269
标识
DOI:10.1002/adma.201902575
摘要

A main challenge to broaden the biomedical application of CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR) associated protein 9) genome editing technique is the delivery of Cas9 nuclease and single-guide RNA (sgRNA) into the specific cell and organ. An effective and very fast CRISPR/Cas9 genome editing in vitro and in vivo enabled by bioreducible lipid/Cas9 messenger RNA (mRNA) nanoparticle is reported. BAMEA-O16B, a lipid nanoparticle integrated with disulfide bonds, can efficiently deliver Cas9 mRNA and sgRNA into cells while releasing RNA in response to the reductive intracellular environment for genome editing as fast as 24 h post mRNA delivery. It is demonstrated that the simultaneous delivery of Cas9 mRNA and sgRNA using BAMEA-O16B knocks out green fluorescent protein (GFP) expression of human embryonic kidney cells with efficiency up to 90%. Moreover, the intravenous injection of BAMEA-O16B/Cas9 mRNA/sgRNA nanoparticle effectively accumulates in hepatocytes, and knocks down proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 level in mouse serum down to 20% of nontreatment. The leading lipid nanoparticle, BAMEA-O16B, represents one of the most efficient CRISPR/Cas9 delivery nanocarriers reported so far, and it can broaden the therapeutic promise of mRNA and CRISPR/Cas9 technique further.
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