Efficacy of Intravitreal Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) Optogenetic Gene Therapy in a Mouse Model of Leber Congenital Amaurosis

视蛋白 光遗传学 遗传增强 眼科 医学 失明 基因 视网膜 生物 视紫红质 验光服务 遗传学 神经科学
作者
Adnan Dibas,Subrata Batabyal,Sang Hoon Kim,Michael Carlson,Samarendra Mohanty,Najam A. Sharif
出处
期刊:Journal of Ocular Pharmacology and Therapeutics [Mary Ann Liebert]
标识
DOI:10.1089/jop.2024.0084
摘要

Leber congenital amaurosis (LCA) is a sight-threatening inherited retinal disorder (IRD) caused by numerous genetic mutations. Multi-characteristic opsin (MCO)-based optogenetic therapy allows the recruitment of residual cells of the retina in LCA for alternative vision transduction while being mutation-agnostic. Using
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