遗传增强
亨廷顿蛋白
亨廷顿病
亨廷顿蛋白
医学
生物
小RNA
生物信息学
疾病
神经科学
基因
遗传学
内科学
作者
Astrid Vallès,Melvin M. Evers,Anouk Stam,Marina Sogorb-González,Cynthia Brouwers,Carlos Vendrell‐Tornero,Seyda Acar-Broekmans,Lieke Paerels,Jiřı́ Klı́ma,Božena Bohuslavová,Roberta Pintauro,Valentina Fodale,Alberto Bresciani,Roman Liščák,Dušan Urgošík,Zdeněk Stárek,Michal Crha,Bas Blits,Harald Petry,Zdeňka Ellederová
标识
DOI：10.1126/scitranslmed.abb8920
摘要
Striatal delivery of microRNA-gene therapy results in widespread brain huntingtin protein lowering in Huntington’s disease minipigs up to 1 year.
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(2025-6-4)
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