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Widespread and sustained target engagement in Huntington’s disease minipigs upon intrastriatal microRNA-based gene therapy

遗传增强 亨廷顿蛋白 亨廷顿病 亨廷顿蛋白 医学 生物 小RNA 生物信息学 疾病 神经科学 基因 遗传学 内科学
作者
Astrid Vallès,Melvin M. Evers,Anouk Stam,Marina Sogorb-González,Cynthia Brouwers,Carlos Vendrell‐Tornero,Seyda Acar-Broekmans,Lieke Paerels,Jiřı́ Klı́ma,Božena Bohuslavová,Roberta Pintauro,Valentina Fodale,Alberto Bresciani,Roman Liščák,Dušan Urgošík,Zdeněk Stárek,Michal Crha,Bas Blits,Harald Petry,Zdeňka Ellederová,Jan Motlík,Sander van Deventer,Pavlina Konstantinova
出处
期刊：Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science (AAAS)]
日期：2021-04-07 卷期号：13 (588) 被引量：34
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1126/scitranslmed.abb8920
摘要
Striatal delivery of microRNA-gene therapy results in widespread brain huntingtin protein lowering in Huntington’s disease minipigs up to 1 year.
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