Efficient muscle-specific transgene expression after adenovirus-mediated gene transfer in mice using a 1.35 kb muscle creatine kinase promoter/enhancer

生物 增强子 转基因 分子生物学 报告基因 杜氏肌营养不良 遗传增强 腺病毒科 荧光素酶 病毒载体 基因表达 基因 转染 遗传学 重组DNA
作者
Nancy Larochelle,Hanns Lochmüller,Ji-en Zhao,Ágnes Jáni,Patricia L. Hallauer,Kenneth E.M. Hastings,Bernard Massie,Steven A. Prescott,Basil J. Petrof,George Karpati,Joséphine Nalbantoglu
出处
期刊:Gene Therapy [Springer Nature]
卷期号:4 (5): 465-472 被引量:44
标识
DOI:10.1038/sj.gt.3300414
摘要

Replication-defective (E1-E3-deleted) human adenovirus vectors are a promising means of therapeutic gene delivery to skeletal muscle cells. Since the tropism of adenovirus is nonselective, muscle-specific expression of systemically administered vectors can only be achieved by the use of a tissue-specific promoter/enhancer that is small enough to fit the insert capacity of the vector. We have generated two replication-defective adenovirus recombinants (AV) in which the reporter gene (either firefly luciferase or E. coli beta-galactosidase) was driven by a truncated (1.35 kb) muscle creatine kinase (MCK) promoter/enhancer or by the fast troponin I (TnI) promoter/enhancer. Highly efficient and muscle-specific transgene expression was demonstrated in immunodeficient mice after local injection of AV into muscles at an early age. In nonmuscle tissues (brain, liver, kidney, lung), the transgene expression was extremely low even though in these tissues in situ polymerase chain reaction showed as high an infectivity of the cells by the AV as in muscle. The relatively small size, the good efficiency and the muscle specificity of the MCK promoter would make it ideal to drive the 6.3 kb (truncated) dystrophin cDNA in first generation AV (with a limited (8 kb) insert capacity) designed for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy.
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