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RNA Targeting Therapeutics: Molecular Mechanisms of Antisense Oligonucleotides as a Therapeutic Platform

核糖核酸 寡核苷酸 计算生物学 生物 功能(生物学) RNA干扰 细胞生物学 反义RNA 遗传学 DNA 基因
作者
C. Frank Bennett,Eric E. Swayze
出处
期刊:Annual Review of Pharmacology and Toxicology [Annual Reviews]
卷期号:50 (1): 259-293 被引量:1221
标识
DOI:10.1146/annurev.pharmtox.010909.105654
摘要

Dramatic advances in understanding of the roles RNA plays in normal health and disease have greatly expanded over the past 10 years and have made it clear that scientists are only beginning to comprehend the biology of RNAs. It is likely that RNA will become an increasingly important target for therapeutic intervention; therefore, it is important to develop strategies for therapeutically modulating RNA function. Antisense oligonucleotides are perhaps the most direct therapeutic strategy to approach RNA. Antisense oligonucleotides are designed to bind to the target RNA by well-characterized Watson-Crick base pairing, and once bound to the target RNA, modulate its function through a variety of postbinding events. This review focuses on the molecular mechanisms by which antisense oligonucleotides can be designed to modulate RNA function in mammalian cells and how synthetic oligonucleotides behave in the body.
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