Golodirsen: First Approval

外显子跳跃 医学 杜氏肌营养不良 吗啉 外显子 临床试验 肌营养不良 生物信息学 药理学 肿瘤科 内科学 遗传学 基因 生物 选择性拼接 斑马鱼
作者
Young‐A Heo
出处
期刊:Drugs [Springer Nature]
卷期号:80 (3): 329-333 被引量:244
标识
DOI:10.1007/s40265-020-01267-2
摘要

Golodirsen (Vyondys 53™), an antisense oligonucleotide of the phophorodiamidate morpholino oligomer (PMO) subclass designed to induce exon 53 skipping, has been developed by Sarepta Therapeutics for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). In December 2019, intravenous golodirsen received its first global approval in the USA for the treatment of DMD in patients with a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping, based on positive results from a phase I/II clinical trial. Golodirsen is in phase III clinical development for the treatment of DMD worldwide. This article summarizes the milestones in the development of golodirsen leading to this first approval for DMD.
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