Programmable RNA editing by recruiting endogenous ADAR using engineered RNAs

阿达尔 RNA编辑 核糖核酸 生物 引导RNA 计算生物学 寡核苷酸 肌苷 RNA沉默 小RNA 基因组编辑 细胞生物学 遗传学 DNA 腺苷 RNA干扰 生物化学 清脆的 基因
作者
Liang Qu,Zongyi Yi,Shiyou Zhu,Chunhui Wang,Zhongzheng Cao,Zhuo Zhou,Pengfei Yuan,Ying Yu,Feng Tian,Zhiheng Liu,Ying Bao,Yanxia Zhao,Wensheng Wei
出处
期刊:Nature Biotechnology [Springer Nature]
卷期号:37 (9): 1059-1069 被引量:194
标识
DOI:10.1038/s41587-019-0178-z
摘要

Current tools for targeted RNA editing rely on the delivery of exogenous proteins or chemically modified guide RNAs, which may lead to aberrant effector activity, delivery barrier or immunogenicity. Here, we present an approach, called leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA (LEAPER), that employs short engineered ADAR-recruiting RNAs (arRNAs) to recruit native ADAR1 or ADAR2 enzymes to change a specific adenosine to inosine. We show that arRNA, delivered by a plasmid or viral vector or as a synthetic oligonucleotide, achieves editing efficiencies of up to 80%. LEAPER is highly specific, with rare global off-targets and limited editing of non-target adenosines in the target region. It is active in a broad spectrum of cell types, including multiple human primary cell types, and can restore α-L-iduronidase catalytic activity in Hurler syndrome patient-derived primary fibroblasts without evoking innate immune responses. As a single-molecule system, LEAPER enables precise, efficient RNA editing with broad applicability for therapy and basic research.
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