Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy

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作者
Julian D. Gillmore,Daniel P. Judge,Francesco Cappelli,Marianna Fontana,Pablo García‐Pavía,Simon Gibbs,Martha Grogan,Mazen Hanna,James E. Hoffman,Ahmad Masri,Mathew S. Maurer,José Nativi-Nicolau,Laura Obici,Steen Hvitfeldt Poulsen,Frank W. Rockhold,Keyur B. Shah,Prem Soman,Jyotsna Garg,Karen Chiswell,Haolin Xu
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [Massachusetts Medical Society]
卷期号:390 (2): 132-142 被引量:155
标识
DOI:10.1056/nejmoa2305434
摘要

Transthyretin amyloid cardiomyopathy is characterized by the deposition of misfolded monomeric transthyretin (TTR) in the heart. Acoramidis is a high-affinity TTR stabilizer that acts to inhibit dissociation of tetrameric TTR and leads to more than 90% stabilization across the dosing interval as measured ex vivo.
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