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Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS

寡核苷酸 生物 计算生物学 遗传学 化学 分子生物学 计算机科学 基因
作者
Jonathan Mill,Merit Cudkowicz,Angela Genge,Pamela J. Shaw,Gen Sobue,Robert C. Bucelli,Adriano Chiò,Philip Van Damme,Albert C. Ludolph,Jonathan D. Glass,Jinsy Andrews,Suma Babu,Michael Benatar,Christopher McDermott,Thos Cochrane,Sowmya Chary,Sheena Chew,Han Zhu,Fan Wu,Ivan Nestorov,Danielle Graham,Peng Sun,Manjit McNeill,Laura Fanning,Toby A. Ferguson,Stephanie Fradette
出处
期刊：The New England Journal of Medicine [Massachusetts Medical Society]
日期：2022-09-21 卷期号：387 (12): 1099-1110 被引量：423
链接
nejm.org wustl.edu wustl.edu wustl.edu ac.uk nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1056/nejmoa2204705
摘要
The intrathecally administered antisense oligonucleotide tofersen reduces synthesis of the superoxide dismutase 1 (SOD1) protein and is being studied in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) associated with mutations in SOD1 (SOD1 ALS).
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