Point estimation in adaptive enrichment designs

估计员 统计 子群分析 人口 点估计 中期分析 数学 临时的 计量经济学 计算机科学 临床试验 置信区间 医学 历史 环境卫生 病理 考古
作者
Kevin Kunzmann,Laura Benner,Meinhard Kieser
出处
期刊:Statistics in Medicine [Wiley]
卷期号:36 (25): 3935-3947 被引量:14
标识
DOI:10.1002/sim.7412
摘要

Adaptive enrichment designs are an attractive option for clinical trials that aim at demonstrating efficacy of therapies, which may show different benefit for the full patient population and a prespecified subgroup. In these designs, based on interim data, either the subgroup or the full population is selected for further exploration. When selection is based on efficacy data, this introduces bias to the commonly used maximum likelihood estimator. For the situation of two-stage designs with a single prespecified subgroup, we present six alternative estimators and investigate their performance in a simulation study. The most consistent reduction of bias over the range of scenarios considered was achieved by a method combining the uniformly minimum variance conditionally unbiased estimator with a conditional moment estimator. Application of the methods is illustrated by a clinical trial example.

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