药品
核糖核酸
脊髓性肌萎缩
小分子
药物开发
药物发现
计算生物学
生物
医学
化学
药理学
生物信息学
遗传学
基因
标识
DOI：10.1038/s41587-020-00788-1
摘要
The new drug not only is a boon for patients with spinal muscular atrophy, but also may spearhead the development of further chemical RNA modulators for a broad range of conditions.
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